Astellas et Kate Therapeutics annoncent un accord de licence exclusif pour le KT430

May 10, 2023

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08 Jun, 2023, 04:00 ET

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KT430 est une thérapie génique expérimentale préclinique de nouvelle génération pour traiter la myopathie myotubulaire liée à l'X (XLMTM)

TOKYO et SAN DIEGO, 8 juin 2023 /PRNewswire/ -- Astellas Pharma Inc. (TSE : 4503, président et chef de la direction : Naoki Okamura, « Astellas ») et Kate Therapeutics (« KateTx ») ont annoncé aujourd'hui un accord de licence exclusif pour développer et commercialiser le KT430. KT430 est une thérapie génique expérimentale préclinique de nouvelle génération qui délivre une copie fonctionnelle du gène MTM1 via une nouvelle capside MyoAAV pour traiter la myopathie myotubulaire liée à l'X (XLMTM), une maladie neuromusculaire rare, grave et potentiellement mortelle caractérisée par une faiblesse musculaire extrême , insuffisance respiratoire et mort précoce.

Selon les termes de l'accord, Astellas effectuera un paiement initial non divulgué à KateTx, qui est également éligible pour recevoir des paiements d'étape de développement, réglementaires et commerciaux, ainsi que des redevances sur les ventes mondiales. Astellas recevra une licence mondiale exclusive pour développer, fabriquer et commercialiser le KT430.

« Cet accord réunit les missions collectives axées sur les patients d'Astellas et de KateTx, nous permettant d'évaluer comment faire progresser cette nouvelle thérapie potentielle pour les personnes diagnostiquées avec XLMTM », a déclaré Adam Pearson, directeur de la stratégie chez Astellas. « La combinaison de l'approche scientifique unique de Kate et de l'expérience approfondie d'Astellas dans le développement de thérapies géniques pour XLMTM fournit une base solide pour l'avancement du KT430 à mesure qu'il progresse vers la clinique. L'ajout de ce nouveau traitement potentiel de thérapie génique pour XLMTM ainsi que notre Le programme AT132 actuel renforce encore notre engagement envers cette communauté de patients et notre engagement à fournir des médicaments transformateurs. »

« Nous sommes très enthousiastes qu'Astellas ait acquis les droits mondiaux sur le KT430 et ce que cela signifie pour les patients et les familles en attente d'un nouveau traitement potentiel pour XLMTM », a déclaré Kevin Forrest, Ph.D., président et chef de la direction de KateTx. « Notre société utilise de nouvelles plateformes technologiques qui répondent directement aux principales limites des thérapies géniques actuelles, y compris l'administration de tissus spécifiques et la régulation des gènes, avec le potentiel d'améliorer l'efficacité et la sécurité. Nous voyons d'énormes opportunités d'apporter de nouvelles thérapies importantes aux patients atteints de des conditions telles que XLMTM, ainsi que pour d'autres maladies génétiques qui font l'objet de nos efforts internes. »

À propos de la myopathie myotubulaire liée à l'XXLMTM est une maladie neuromusculaire rare, grave et potentiellement mortelle qui se caractérise par une faiblesse musculaire extrême, une insuffisance respiratoire et une mort précoce. Les taux de mortalité sont estimés à 50 % au cours des 18 premiers mois de la vie. Pour les patients qui survivent à la petite enfance, on estime à 25 % la mortalité supplémentaire à l'âge de 10 ans. Le XLMTM est causé par des mutations du gène MTM1 qui entraînent un manque ou un dysfonctionnement de la myotubularine, une protéine nécessaire au développement normal, maturation et fonction des cellules musculaires squelettiques. La maladie touche environ 1 nouveau-né de sexe masculin sur 40 000 à 50 000.

XLMTM impose un fardeau substantiel de soins aux patients, aux familles et au système de santé, y compris des taux élevés d'utilisation des soins de santé, d'hospitalisation et d'intervention chirurgicale. Plus de 80 % des patients XLMTM ont besoin d'une assistance respiratoire, et la majorité des patients ont besoin d'un tube de gastrostomie pour un soutien nutritionnel. Chez la plupart des patients, les étapes normales du développement moteur sont retardées ou jamais atteintes. Actuellement, seules les options de traitement de soutien, telles que l'utilisation d'un ventilateur ou d'une sonde d'alimentation, sont disponibles.

À propos de Kate TherapeuticsKate Therapeutics (KateTx) est une société de biotechnologie axée sur le patient qui développe des thérapies géniques basées sur le virus adéno-associé (VAA) pour traiter les maladies musculaires et cardiaques génétiquement définies. La Société applique de nouvelles plateformes technologiques qui répondent directement aux principales limites des thérapies géniques actuelles, notamment l'administration de tissus spécifiques et la régulation des gènes. Ces percées ont le potentiel d'améliorer l'efficacité et la sécurité des thérapies géniques et de permettre la poursuite d'un ensemble plus large de cibles qui sont autrement difficiles à traiter avec les technologies actuelles. Pour plus d'informations, veuillez visiter le site Web de KateTx à l'adresse https://www.katetherapeutics.com/.

À propos d'AstellasAstellas Pharma Inc. est une société pharmaceutique qui exerce ses activités dans plus de 70 pays à travers le monde. Nous promouvons l'approche par domaine d'intervention qui est conçue pour identifier les opportunités de création continue de nouveaux médicaments pour traiter les maladies avec des besoins médicaux non satisfaits élevés en se concentrant sur la biologie et la modalité. De plus, nous regardons également au-delà de notre objectif fondamental de Rx pour créer des solutions de soins de santé Rx+® qui combinent notre expertise et nos connaissances avec une technologie de pointe dans différents domaines de partenaires externes. Grâce à ces efforts, Astellas est à l'avant-garde du changement dans le domaine des soins de santé pour transformer la science innovante en VALEUR pour les patients. Pour plus d'informations, veuillez visiter notre site Web à l'adresse https://www.astellas.com/en.

À propos d'Astellas Gene TherapiesAstellas Gene Therapies est un centre d'excellence d'Astellas qui développe des médicaments génétiques susceptibles d'apporter une valeur transformatrice aux patients. Notre moteur de découverte de médicaments de thérapie génique est construit autour d'une science innovante, d'une plateforme AAV validée et d'une capacité de fabrication interne de pointe avec un accent particulier sur les maladies rares de l'œil, du SNC et du système neuromusculaire. Astellas Gene Therapies fera également progresser d'autres programmes de thérapie génique d'Astellas vers la recherche clinique. Astellas Gene Therapies est basée à San Francisco, avec des installations de fabrication et de laboratoire dans le sud de San Francisco, en Californie, à Sanford, en Caroline du Nord et à Tsukuba, au Japon.

Notes de mise en garde d'AstellasDans ce communiqué de presse, les déclarations faites concernant les plans, estimations, stratégies et convictions actuels et d'autres déclarations qui ne sont pas des faits historiques sont des déclarations prospectives sur les performances futures d'Astellas. Ces déclarations sont basées sur les hypothèses et convictions actuelles de la direction à la lumière des informations dont elle dispose actuellement et impliquent des risques et incertitudes connus et inconnus. Un certain nombre de facteurs pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux discutés dans les déclarations prospectives. Ces facteurs incluent, mais sans s'y limiter : (i) les changements des conditions économiques générales et des lois et réglementations relatives aux marchés pharmaceutiques, (ii) les fluctuations des taux de change, (iii) les retards dans le lancement de nouveaux produits, (iv) la l'incapacité d'Astellas à commercialiser efficacement les produits existants et nouveaux, (v) l'incapacité d'Astellas à continuer à rechercher et à développer efficacement des produits acceptés par les clients sur des marchés hautement concurrentiels, et (vi) les violations des droits de propriété intellectuelle d'Astellas par des tiers. Les informations sur les produits pharmaceutiques (y compris les produits en cours de développement) qui sont incluses dans ce communiqué de presse ne sont pas destinées à constituer une publicité ou un avis médical.

SOURCEAstellas Pharma Inc.